Selpercatinib Medicine 10 June 2020 Extended indication Patients With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 2,584,200.00 Registration phase Registered Product Active substance Selpercatinib Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Thyroid cancer Extended indication Patients With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Retsevmo Manufacturer Eli Lilly Portfolio holder Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, ontwikkeld om de ATP-bindingsite van de RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘downstream’ signalling pathway geremd. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2020 Expected Registration February 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in december 2020. Therapeutic value Current treatment options RET fusie-positieve NSCLC: Carboplatin/Cisplatin + Pemetrexed +/- Pembrolizumab.RET-gemuteerde medullaire thyroïd kanker: Cabozantinib/vandetanib in de toekomst mogelijk ook pralsetinib. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Median 22 month / months Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration Volgens studieprotocol 160 mg BID References NCT04211337 (LIBRETTO-531), https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213246s000lbl.pdf. Additional remarks Behandelduur gebaseerd op "Duration of Response" bozantinib en vandetanib-naïve RET-mutant MTC uit LIBRETTO-001. Het gebruiksvoorschrift beschrijft 2x per dag selpercatinib te gebruiken tot ziekteprogressie of onacceptabele toxiciteit. Expected patient volume per year Patient volume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References https://www.ntvg.nl/system/files/publications/a1818.pdf. IKNL. Additional remarks In een publicatie van NTVG uit 2010 wordt het volgende aangegeven: Medullair schildkliercarcinoom (medullair thyroïdcarci-noom, MTC) is een zeldzame endocriene tumor. In Nederland wordt de diagnose jaarlijks bij 20-30 patiënten gesteld. De ziekte kan sporadisch voorkomen (75% van de gevallen) of familiair als onderdeel van het multipele-endocriene-neoplasie-type 2-syn-droom (MEN-2). Gezien slechts een deel van deze populatie een RET mutatie heeft zullen naar verwachting slechts een deel van deze patiënten in aanmerking komen. Totaal aantal patiënten met schildklierkanker (MTC en PTC) dat in aanmerking komt voor behandeling met selpercatinib wordt geschat op minder dan 20. Niet uit te sluiten is echter dat bij de niet-medullaire schildklerkankers er in de toekomst meer getest gaat worden omdat selpercatinib weinig toxiciteit lijkt te hebben en goede uitkomsten laat zien. Mogelijk zou dat op termijn nog wel een toename in patiënten kunnen veroorzaken. Expected cost per patient per year Cost € < 129,210.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-Standaard oktober 2021. Additional remarks Uitgaande van een geheel jaar een behandeling met 2x per dag 160mg komt dit neer op €129.210. Potential total cost per year Total cost € 2,584,200.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Adisinsight Additional remarks Other information Additional remarks