Selpercatinib Medicine 08 December 2020 Extended indication Adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive thyroid cancer who require systemic therapy and who are radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine is appropriate). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 2,584,200.00 Registration phase Registered Product Active substance Selpercatinib Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Thyroid cancer Extended indication Adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive thyroid cancer who require systemic therapy and who are radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine is appropriate). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Retsevmo Manufacturer Eli Lilly Portfolio holder Mechanism of action Tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Capsule Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, ontwikkeld om de ATP-bindingsite van de RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘down stream’ signalling pathway geremd. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2020 Expected Registration February 2021 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in december 2020. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Median 18.4 month / months Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 160mg References https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213246s000lbl.pdf. Additional remarks Behandelduur gebaseerd op "Duration of Response" LIBRETTO-001 (RET Fusion-Positive Thyroid Cancer). Het gebruiksvoorschrift beschrijft 2x per dag selpercatinib te gebruiken tot ziekteprogressie of onacceptabele toxiciteit. Expected patient volume per year Patient volume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References IKNL; https://www.precisiononcologynews.com/regulatory-news-fda-approvals/fda-approves-lillys-retevmo-ret-driven-lung-thyroid-cancers#.XvtOk-dcKUk. Additional remarks IKNL 2018: maximaal 100 patiënten met schildkliercarcinoom (exclusief medullair). Mogelijk zo'n 10%-20% van deze groep zal "RET fusion positive" schildkliercarcinoom hebben. Bij de niet-medullaire schildkliercarcinoom wordt niet wordt getest en gezien er daarvoor standaardbehandelingen is de inschatting dat er toch minder patiënten in aanmerking komen. Totaal aantal patiënten met schildklierkanker (MTC en PTC) dat in aanmerking komt voor behandeling met selpercatinib wordt geschat op minder dan 20. Niet uit te sluiten is echter dat bij de niet-medullaire schildklierkankers er in de toekomst meer getest gaat worden omdat selpercatinib weinig toxiciteit lijkt te hebben en goede uitkomsten laat zien. Mogelijk zou dat op termijn nog wel een toename in patiënten kunnen veroorzaken. Expected cost per patient per year Cost € < 129,210.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References G-Standaard oktober 2021. Additional remarks Uitgaande van een geheel jaar een behandeling met 2x per dag 160mg komt dit neer op €129.210. Potential total cost per year Total cost € 2,584,200.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References adisinsight Additional remarks Other information Additional remarks