Selpercatinib Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include to include paediatric patients 2 years and older with: (1) Advanced RET fusion-positive thyroid cancer who are radioactive iodine-refractory, (2) Advanced RET-mutant medullary thyroid cancer, (3) Advanced RET fusion-positive solid tumours, when treatment options not targeting RET provide limited clinical benefit, or have been exhausted. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 677.010,00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Selpercatinib Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Schildklierkanker Uitgebreide indicatie Extension of indication to include to include paediatric patients 2 years and older with: (1) Advanced RET fusion-positive thyroid cancer who are radioactive iodine-refractory, (2) Advanced RET-mutant medullary thyroid cancer, (3) Advanced RET fusion-positive solid tumours, when treatment options not targeting RET provide limited clinical benefit, or have been exhausted. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Retsevmo Fabrikant Eli Lilly Portfoliohouder Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, is ontwikkeld om de ATP-bindingsite van de RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘down stream’ signalling pathway geremd. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juli 2025 Verwachte registratie Mei 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van tien maanden gemiddelde doorlooptijd bij een indicatieuitbreiding. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03899792 (LIBRETTO-121, LOXO-RET-18036) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 10 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2024 waren er minder dan 40 gebruikers voor RET-gemuteerde CNS tumoren. Met deze indicatieuitbreiding zullen er mogelijk minder dan tien patiënten per jaar bij komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 67.701,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GIPdatabank Aanvullende opmerkingen In 2024 was de gemiddelde vergoeding per gebruiker van selpercatinib €67.701,09. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 677.010,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen