Selumetinib Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in adult patients with neurofibromatosis type 1 (NF1). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 66,582,600.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Selumetinib Domein Oncologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in adult patients with neurofibromatosis type 1 (NF1). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Koselugo Fabrikant Alexion Portfoliohouder Alexion Werkingsmechanisme MEK kinaseremmer Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Erasmus MC Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie November 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Breed uitgesloten Aanvullende opmerkingen Selumetinib is in november 2025 in de sluis geplaatst, voor zover verstrekt in het kader van alle geneeskundige behandelingen, met uitzondering van de toepassing tot 1 januari 2028 als monotherapie in het kader van de geneeskundige behandeling van symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen bij pediatrische patiënten met neurofibromatose type 1 in de leeftijd van drie jaar of ouder. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De objectieve response rate was 63,6% (21 tot 33 patiënten). Mediane maximale verlaging van PN volume was 23,6% (range: −48,1% tot 5,5%). Behandelduur Toedieningsfrequentie 2 maal per dag Dosis per toediening 25mg/m2 BSA Bronnen NCT04924608 (KOMET) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 249 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen CBS. 2024 (1); Budgetimpactanalyse van selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen bij pediatrische patiënten met neurofibromatose type 1 van 3 jaar of ouder. Zorginstituut Nederland. 2024 (2). Aanvullende opmerkingen Prevalentie: In 2025 waren er in Nederland 14.752.605 mensen met een leeftijd van 18 jaar en ouder (1). Plexiform NF1 komt bij 1 op de 2.500 tot 3.000 mensen voor (n=5.901). Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (n=2.951). De helft van de patiënten is symptomatisch waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (n=738). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een dermate hoge ziektelast dat deze in aanmerking komt voor een behandeling. Geschat wordt dat een derde in aanmerking komt (n=246) (2). In 2024 werden 164.473 kinderen geboren (1). De jaarlijkse incidentie, op basis van dezelfde epidemiologie, is 3 patiënten. In totaal komen er mogelijk 249 patiënten in aanmerking voor deze indicatieuitbreiding. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 267,400.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Advies - vergoed selumetinib (Koselugo®) voor de behandeling van goedaardige tumoren bij kinderen met neurofibromatose type 1 (NF1). Zorginstituut Nederland. 2024 (1). Aanvullende opmerkingen Een behandeling voor een patiënt met een gemiddeld lichaamsoppervlak van 1,70m2 kost €267.402 per patiënt per jaar (1). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 66,582,600.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen