Sevasemten Geneesmiddel 04 June 2026 Uitgebreide indicatie Sevasemten monotherapy for treatment of Beckerʼs muscular dystrophy in adults up to 50 years of age with a history of being ambulatory beyond 16 years of age without steroids, and beyond 18 years of age with steroids. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sevasemten Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Sevasemten monotherapy for treatment of Beckerʼs muscular dystrophy in adults up to 50 years of age with a history of being ambulatory beyond 16 years of age without steroids, and beyond 18 years of age with steroids. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Servier Portfoliohouder Servier Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Onbekend Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: myosine inhibitor. Edgewise Therapeutics heeft het middel in juni 2026 verkocht aan Servier. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Februari 2027 Verwachte registratie Maart 2028 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT05291091 (GRAND CANYON) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen