Sibeprenlimab Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Immunoglobulin A nephropathy (IgAn). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sibeprenlimab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Immunoglobulin A nephropathy (IgAn). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Otsuka Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Humanized IgG2 monoclonal antibody. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Conditional marketing authorisation Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De indieningsdatum is gebaseerd op de primary completion datum van de fase 3 studie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Budesonide Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Het werkingsmechanisme van sibeprenlimab lijkt op dat van atacicept. Er werd een aantoonbare meerwaarde in de fase 2 studie gevonden. De subcutane toediening is een voordeel bij langdurig gebruikt. Door de huidige behandeloptie is een grove immuunrespons met sibeprenlimab zal een meer causaal werkingsmechanisme hebben. Het bindt en neutraliseert APRIL en remt daarmee B-cel gemedieerde immuunrespons waaronder IgA productie. Indien de fase 3 studie ook positief blijkt zal er een mogelijke meerwaarde zijn ten opzichte van de huidige behandeloptie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 4 weken Dosis per toediening Bronnen NCT05248646 (Fase 2 RCT in N Engl J Med 2024;390:20-31) https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2305635 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 500 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.antoniusziekenhuis.nl/aandoeningen/iga-nefropathie-nierfilterontsteking Aanvullende opmerkingen De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. Waarbij de incidentie hoger is bij Aziatische etniciteit (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen