Sibeprenlimab Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Immunoglobulin A nephropathy (IgAn). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 9,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Sibeprenlimab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Immunoglobulin A nephropathy (IgAn). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Otsuka Portfoliohouder Otsuka Werkingsmechanisme Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Humanized IgG2 monoclonal antibody. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum 2027 Verwachte registratie 2028 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De indieningsdatum is gebaseerd op de primary completion datum van de fase 3 studie. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Momenteel worden in Nederland geen IgAN-specifieke behandelingen vergoed. Patiënten worden behandeld met RAS-remmers, SGL2-remmers en corticosteroïden. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Sibeprenlimab is een experimenteel monoklonaal antilichaam dat zich selectief bindt aan en de activiteit remt van APRIL, dat een sleutelrol speelt in het proces van IgAN-pathogenese en een belangrijke initiërende en ondersteunende factor is in de progressie van IgAN. In de fase 2-studie werd een aantoonbare toegevoegde waarde gevonden. Onlangs werd een tussentijdse analyse van de fase 3 VISIONARY-studie gepubliceerd. Uit de studieresultaten over proteïnurie gemeten na twaalf maanden bleek dat sibeprenlimab een placebo-gecorrigeerde vermindering van 54,3% (95% betrouwbaarheidsinterval [BI], 46,4% tot 60,9%) bereikte. Het veiligheidsprofiel was gunstig en consistent met placebo. Het primaire eindpunt voor de werkzaamheid is de verandering in 24-uurs uPCR na negen maanden in vergelijking met de uitgangswaarde. Het secundaire eindpunt is de verandering in de nierfunctie over vierentwintig maanden, gemeten als de geannualiseerde eGFR-helling. Dit zal naar verwachting in 2026 worden voltooid. Er zullen verdere vooraf gespecificeerde en verkennende analyses van de gegevens worden uitgevoerd om het volledige potentieel van sibeprenlimab voor de behandeling van IgAN te bepalen. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per maand Dosis per toediening Bronnen NCT05248646 (Fase 3 RCT in N Engl J Med 2024;390:20-31); https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2305635; https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2512133 Perkovic interim analyse fase 3 VISIONARY trial. Sibeprenlimab in IgA Nephropathy — Interim Analysis. NEJM februari 2026;394:635 Aanvullende opmerkingen Interim analyse van VISIONARY trial in 320 van de 510 patiënten bevestigt significant effect op primaire eindpunt met forse reductie van proteïnurie na negen maanden (50% ten opzichte van 2% bij placebo) onafhankelijk van baseline proteïnurie, baseline GFR en gebruik van SGLT2 remmer. Tevens werd 67% daling van pathogene galactose deficiënte IgA1 gezien. Alvorens brede toepassing dient echter het secundaire eindpunt van effect op afname van GFR na twee jaar afgewacht te worden Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen https://www.sciencedirect.com/science/article/pii/S2468024924025609 Aanvullende opmerkingen De incidentie van IgA-nefropathie wordt geschat op 15 tot 40 gevallen per miljoen inwoners. Waarbij de incidentie hoger is bij Aziatische etniciteit (270 tot 720 patiënten). Er wordt geschat dat er een prevalente pool is van 2.000 patiënten waarvan waarschijnlijk ongeveer een kwart van de patiënten in aanmerking komt voor dit geneesmiddel. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 18,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten op basis van IHSI-inschatting, afgeleid van de mediane kosten van dezelfde ATC-klasse (L04AG - monoklonale antilichamen) geneesmiddelen in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 9,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen