Siponimod Medicine 09 January 2018 Extended indication Mayzent is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS) met actieve ziekte vastgesteld door exacerbaties (relapses, schubs, opstoten) of beeldvormende technieken van ontstekingsactiviteit. Therapeutic value No judgement Total cost € 42,000,000.00 Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Siponimod Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Multiple sclerosis Extended indication Mayzent is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS) met actieve ziekte vastgesteld door exacerbaties (relapses, schubs, opstoten) of beeldvormende technieken van ontstekingsactiviteit. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Mayzent Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Siponimod is een fingosine 1-fosfaatreceptor modulator. Siponimod bindt selectief aan twee van de vijf receptoren voor S1P (grijpt aan op de S1P 1 en S1P 5 receptoren). Door zich als functionele antagonist van de S1P-receptor-1 op de lymfocyten te gedragen, zorgt siponimod ervoor dat lymfocyten niet meer weg kunnen komen uit de lymfeknopen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date October 2018 Expected Registration January 2020 Orphan drug No Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in november 2019. EUnetHTA heeft een beoordeling gepland voor deze indicatie (PTJA08). Therapeutic value Current treatment options MS middelen geregistreerd voor SPMS Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 1 mg - 2 mg References NCT01665144 Additional remarks 1mg of 2 mg onderhoudsdosering na dosistitratie Expected patient volume per year Patient volume < 2,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Hersenstichting, Nationaal MS fonds. Additional remarks In Nederland komt MS voor bij ongeveer 1 op de 1000 inwoners. Nederland telt dus ongeveer 17.000 mensen met MS. Ongeveer 40% van alle mensen met MS heeft de Secundair Progressieve MS variant. Van de ongeveer 7000 SPMS patiënten in Nederland valt de ruime meerderheid buiten / boven de onderzochte EDSS categorie (3-6.5) of heeft een leeftijd boven de 60. Naar schatting maximaal 2000 patiënten in aanmerking voor deze behandeling. Expected cost per patient per year Cost € 18,000.00 - 24,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl, GIP-databank.nl Additional remarks De prijs van siponimod zal naar verwachting in de zelfde prijsklasse komen te liggen als fingolimod, ook al is dit geregistreerd voor RRMS in plaats van SPMS. De prijs voor een fingolimod capsule van 0,5mg betreft 66,01 euro, inname 1x per dag, dus zo'n 24.000 euro per patiënt per jaar. In 2017 is er zo'n 18.300 euro per patiënt per jaar gespendeerd aan fingolimod. Potential total cost per year Total cost € 42,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References clinicaltrials.gov Additional remarks geen fase III studies voor andere indicaties dan in de horizonscan Other information Additional remarks