Sodium phenylbutyrate / tauroursodeoxycholic acid Medicine 07 June 2022 Extended indication Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Sodium phenylbutyrate / tauroursodeoxycholic acid Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication ALS Extended indication Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Amylyx Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Fenylbutyraat en tauroursodeoxycholic zuur gaan cel sterfte van zenuwcellen tegen. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date January 2022 Expected Registration April 2023 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Riluzol Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 2 studie laat positieve resultaten in het functioneren zien ten opzichte van placebo (1). Er is een grote fase 3-studie (n=600) gestart eind 2021 (2). Deze internationale studie zal meer duidelijkheid moeten geven over therapeutische waarde en plaats in de behandeling (3). Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration References Paganoni et al., (2021) N Engl J Med 2020; 383:919-930 (Fase 2, NCT03127514) (1); PHOENIX studie-opzet (Fase 3, NCT05021536) (2); Expert opinie (3) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 1,500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Stichting ALS Nederland Additional remarks In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling. Momenteel is er nog te weinig bekend over de therapeutische waarde en de plaats van het middel in de behandeling bij dit indicatiegebied om een betere inschatting te kunnen maken. Jaarlijks komen er ±500 bij en overlijden er ±500, waardoor het aantal stabiel blijft. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Er is op dit moment nog niets bekend over de kosten of het prijsbeleid van AMX-0035. Het middel is nog nergens op de markt toegelaten. Een registratie-aanvraag is in het derde kwartaal van 2021 ingediend bij Health Canada en indiening van de aanvraag bij de FDA wordt voor eind 2021 verwacht. Gezien de klinische data tot dusver, mag worden verwacht dat het middel na toelating en vergoeding als ‘standard of care’ bij een groot deel van de patiënten met ALS zal worden ingezet. Gezien de beperkte omvang van deze populatie zal dit naar verwachting niet veel meer dan ±1.000 patiënten betreffen. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks