Somapacitan Geneesmiddel 04 december 2025 Uitgebreide indicatie Somapacitan monotherapy for treatment of Short stature in children and adolescents either born small for gestational age or with Turnerʼs syndrome, Noonan syndrome, or idiopathic short stature. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Somapacitan Domein Stofwisseling en Endocrinologie Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten Uitgebreide indicatie Somapacitan monotherapy for treatment of Short stature in children and adolescents either born small for gestational age or with Turnerʼs syndrome, Noonan syndrome, or idiopathic short stature. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Sogroya Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Novo Nordisk Werkingsmechanisme Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum December 2025 Verwachte registratie Februari 2026 Weesgeneesmiddel Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is nog onvoldoende data bekend. In de studie wordt het effect en de veiligheid van eenmaal per week toegediende somapacitan vergeleken met dagelijkse Norditropin®. Als hier een gelijke waarde uit blijkt dan is met name het toegenomen gebruiksgemak een voordeel. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT05330325 (REAL 8); NCT05723835 (REAL 9) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Tijtgat et al., J Pediatr Endocrinol Metab, 2022. Aanvullende opmerkingen Jaarlijks worden circa 2.500 kinderen in Nederland verwezen voor evaluatie van korte lengte. Het zal waarschijnlijk gaan om een kleine subset van kinderen met een forse groeiachterstand (SD -2,5) die zich nog niet in de puberteit bevinden. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen