Sonpiretigene Isteparvovec Medicine 04 December 2025 Extended indication Sonpiretigene isteparvovec monotherapy for treatment of advanced Retinitis pigmentosa in adults and elderly. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Sonpiretigene Isteparvovec Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Eye disorders Extended indication Sonpiretigene isteparvovec monotherapy for treatment of advanced Retinitis pigmentosa in adults and elderly. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Nanoscope Portfolio holder Nanoscope Mechanism of action Gene therapy Route of administration Intravitreal Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Particularity ATMP Yes Submission date June 2026 Expected Registration July 2027 Orphan drug Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutic value Current treatment options Sommige patiënten met mutaties aan het RPE65-gen komen in aanmerking voor Luxturna. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2b RESTORE-studie liet het middel significante verbeteringen in gezichtsscherpte zien die tot ruim een jaar aanhielden, bij een groep waarvoor tot nu toe geen effectieve therapie bestond. Daarmee vertegenwoordigt het een potentiële meerwaarde, aanvullend op Luxturna dat alleen werkt bij RPE65-mutaties. Echter is het wel zo dat de doelgroep vooral patiënten zijn met gevorderde Retinitis pigmentosa met ernstig visusverlies en niet in een wat vroeger stadium (het middel introduceert een lichtgevoelig eiwit waardoor lichtsignalen weer doorgegeven kunnen worden, gaat dus om de situatie waarin bestaande fotoreceptoren al verloren zijn). In die zin is het een andere indicatie dan luxturna. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References NCT04945772 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Retinitis pigmentosa (RP) komt naar schatting voor bij 1 op de 4.000 mensen in Nederland. Dit betekent dat er ongeveer 4.000 mensen met deze erfelijke oogziekte in Nederland zijn. De inschatting is dat het vooral toepasbaar zal zijn op patiënten met varianten van Retinitis pigmentosa waar nog geen gentherapie voor beschikbaar is of RPE65 patiënten die niet meer in aanmerking komen voor luxturna. Expected cost per patient per year Cost € 560,000.00 - 570,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Er is nog niets bekend over de mogelijke prijs van sonpiretigene isteparvovec. Kosten op basis van IHSI-inschatting, gebaseerd op de prijs van het placeholder-medicijn oretigene neparvovec (Luxturna) van €564.075 per patiënt per jaar. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks