Sotatercept Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of pulmonary arterial hypertension. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 119.700.000,00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Sotatercept Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment of pulmonary arterial hypertension. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Winrevair Fabrikant MSD Portfoliohouder MSD Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie Augustus 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie juni 2024 Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Sotatercept zal volgens experts een mogelijke meerwaarde kunnen gaan hebben in de behandeling van PAH. Bij studie patiënten of patiënten in het Early Access programma worden goede resultaten gezien. Daarnaast zijn de resultaten uit de fase 3 studie indrukwekkend te noemen, zeker in vergelijking met de resultaten van veel andere medicamenten binnen deze indicatie. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 0,7 mg/kg Bronnen NCT04576988 (STELLAR) Aanvullende opmerkingen Sotatercept start met een dosering van 0,3mg/kg en een streefdosis van 0,7mg/kg subcutaan (SC). Toegediend elke 21 dagen, plus PAH-therapie als achtergrondbehandeling. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 255 - 884 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ntvg.nl Aanvullende opmerkingen De prevalentie van PAH in Nederland is ongeveer 15 tot 52 per 1 miljoen inwoners. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 210.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen ICER Aanvullende opmerkingen ICER schat de lijstprijs van Winrevair op ongeveer $240.000 per jaar. Dit is ongeveer €210.000. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 119.700.000,00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen