Sotatercept Geneesmiddel 07 december 2022 Uitgebreide indicatie Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Sotatercept Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant MSD Portfoliohouder MSD Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2023 Verwachte registratie November 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen In oktober 2022 heeft de fabrikant bekend gemaakt dat de primaire eindpunten van de STELLAR studie zijn gehaald. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing In de fase 2 studie werden er resultaten gevonden op de 60 minuten looptest. De resultaten uit de fase 3 studie worden nog afgewacht. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 0,7 mg/kg Bronnen NCT04576988 (STELLAR) Aanvullende opmerkingen Sotatercept at a starting dose of 0.3 mg/kg with a target dose of 0.7 mg/kg administered subcutaneously (SC) every 21 days plus background PAH therapy. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 255 - 884 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen ntvg.nl Aanvullende opmerkingen De prevalentie van PAH in Nederland is ongeveer 15-52 per 1 miljoen inwoners. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen fabrikant Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen