Sutimlimab Medicine 10 June 2020 Extended indication Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, bij volwassen patienten Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Sutimlimab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, bij volwassen patienten Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Sanofi Portfolio holder Mechanism of action Complement inhibitor Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Centra aangesloten bij de AIHA werkgroep (academische centra + enkele top klinische ziekenhuizen); Amsterdam UMC (lokatie AMC) is aangewezen door de NFU als expertcentrum Additional remarks Complement C1s remmer. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date October 2021 Expected Registration November 2022 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fabrikant verwacht indiening in de tweede helft van 2021 en verwacht registratie in het laatste kwartaal van 2022. Therapeutic value Current treatment options Er bestaan momenteel geen geregistreerde behandelingen voor Cold Agglutinin Disease. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuun suppressie: rituximab, prednison, plasmaferese et cetera. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 2 weeks Dosage per administration Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g References 1. Röth A. et al. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease, N Engl J Med 2021; 384:1323-1334 (CARDINAL studie) 2. Röth A. et al. EHA 2021, Abstract S291, C1s-targeted inhibition of classical complement pathway by sutimlimab in cold agglutinin disease (cad): efficacy and safety results from the randomized, placebo (pbo)-controlled phase 3 cadenza study. Additional remarks Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna eens in de twee weken een infuus. Expected patient volume per year Patient volume 20 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Bylsma et al. Occurrence, thromboembolic risk, and mortality in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood. 2019:3(20);2980-2985; Berentsen et al. Cold agglutinin disease: current challenges and future prospects. Journal of Blood Medicine. 2019:10; 93-103; Additional remarks Prevalentie en incidentie van de totale groep CAD patiënten is op basis van de literatuur maximaal 16:1.000.000 en 1:1.000.000, respectievelijk. Slechts bij een deel van de CAD patiënten wordt de diagnose bevestigd en de verwachting is dat een beperkt deel van de gediagnosticeerde CAD patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte. Het gaat hierbij uitsluitend om primaire CAD-patiënten waarbij geen sprake is van een onderliggende aandoening. De NVvH werkgroep auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) geeft aan dat uitsluitend volwassen primaire CAD-patiënten met bewezen symptomatische anemie voor een behandeling met sutimlimab in aanmerking zouden kunnen komen. De inschatting is dat er 20 tot maximaal 40 patiënten in Nederland zullen zijn die met sutimlimab behandeld zouden kunnen worden binnen deze inclusiecriteria. Het gebruik zal mogelijk hoger kunnen uitvallen indien niet aan deze criteria vastgehouden wordt. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks