Tadekinig alfa Geneesmiddel 03 June 2025 Uitgebreide indicatie Tadekinig alfa monotherapy for add-on treatment of primary monogenic IL-18 driven Haemophagocytic lymphohistiocytosis in children, adolescents and adults with NLRC4 mutation or XIAP deficiency. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tadekinig alfa Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Tadekinig alfa monotherapy for add-on treatment of primary monogenic IL-18 driven Haemophagocytic lymphohistiocytosis in children, adolescents and adults with NLRC4 mutation or XIAP deficiency. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Ab2 Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Subcutaan Toedieningsvorm Suspensie voor cutaan gebruik Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2025 Verwachte registratie December 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tijdslijn op basis van IHSI-inschatting. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT03113760; NCT03512314 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Aanvullende opmerkingen Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen