ANX-005 Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Guillain-Barré Syndrome Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof ANX-005 Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Guillain-Barré Syndrome Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Annexon Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Complement C1 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion datum fase 3 studie in april 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties IVIg is de therapie van eerste keuze bij de behandeling van GBS. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Nog geen resultaten gepubliceerd. Aangezien het een eenmalige behandeling is en de prijs daarmee wellicht acceptabel kan blijven zal het potentieel IVIg kunnen gaan vervangen indien effectiviteit bevestigd wordt. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 30mg/kg of 75mg/kg Bronnen NCT04701164 (ANX005-GBS-02) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 200 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Richtlijnendatabase.nl Aanvullende opmerkingen GBS is de meest frequente oorzaak van acute spierzwakte in de westerse wereld. De incidentie in Nederland bedraagt 1.3 op de 100.000 per jaar. Dat betekent dat er in Nederland per jaar ongeveer tweehonderd mensen GBS krijgen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen