Tanruprubart Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Guillain-Barré Syndrome Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 50,000,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tanruprubart Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Spierziekten, overig Uitgebreide indicatie Guillain-Barré Syndrome Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Annexon Portfoliohouder Werkingsmechanisme Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Complement C1 inhibitor Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Januari 2026 Verwachte registratie Februari 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties IVIg is de therapie van eerste keuze bij de behandeling van Guillain-Barré Syndrome (GBS). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing De uitkomsten van deze studie lieten een U-shaped effect zien met effect in de arm met lage dosis en minder goede (en met placebo vergelijkbare) effecten in de hoge dosis arm. De (lage) 30 mg/kg dosering lijkt dus optimaal; de oorzaak van het onverwachte effect in de hoge dosis groep is nog niet bekend. Aangezien het een eenmalige behandeling is en de prijs daarmee wellicht acceptabel kan blijven zal het potentieel IVIg kunnen gaan vervangen indien effectiviteit bevestigd wordt. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 30mg/kg of 75mg/kg Bronnen NCT04701164 (ANX005-GBS-02); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Richtlijnendatabase.nl Aanvullende opmerkingen GBS is de meest frequente oorzaak van acute spierzwakte in de westerse wereld. De incidentie in Nederland bedraagt 1,3 op de 100.000 per jaar. Dat betekent dat er in Nederland per jaar ongeveer 200 mensen GBS krijgen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 250,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Aanvullende opmerkingen Kosten op basis van IHSI-inschatting, gebaseerd op de historische prijs van de ATC-klasse (L04AJ) van €250.000 per patiënt. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 50,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen