Tasimelteon Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of nighttime sleep disturbances in adults with Smith Magenis Syndrome (SMS). Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Tasimelteon Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Slaapstoornissen Uitgebreide indicatie Extension of indication to include the treatment of nighttime sleep disturbances in adults with Smith Magenis Syndrome (SMS). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Hetlioz Fabrikant Vanda Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Capsule Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Melatoninereceptoragonist Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Oktober 2024 Verwachte registratie Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Negatieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Negatieve CHMP-opinie in november 2025. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is geen behandeling voor Smith Magenis Syndrome. Er zijn nog geen resultaten beschikbaar om een inschatting over de therapeutische waarde op te baseren. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 20mg Bronnen NCT02231008 (VP-VEC-162-2401) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Expertopinie Aanvullende opmerkingen SMS is een zeldzame aandoening die voorkomt bij ongeveer 1 op de 15.000 tot 25.000 pasgeborenen. Dat is ongeveer zeven tot tien kinderen per jaar. De registratie is voor volwassenen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 400,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen GoodRx Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten is de prijs voor tasimelteon ongeveer $14.000 voor 30 capsules van 20mg en dus $467 per capsule. In principe is de dosering 1 capsule. Prijs per patiënt per jaar dus sterk afhankelijk van de duur van de behandeling. Tasimelteon wordt op dit moment niet vergoed in Nederland. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen