Teprotumumab Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease) Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Teprotumumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Horizon Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) . Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Onbekend Indieningsdatum 2020 Verwachte registratie 2021 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion date fase III OPTIC study in juni 2019, de extentiestudie OPTIC X loopt af in september 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Resulaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 10-20 mg/kg Bronnen NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Schildklier.nl Aanvullende opmerkingen Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteitsscore (CAS) die geincludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathy behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 130.000,00 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. Bronnen https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch Aanvullende opmerkingen Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de VS rond de $150.000 komt te liggen (~€130.000) Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen