Teprotumumab Medicine 13 December 2018 Extended indication Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease) Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Teprotumumab Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other chronic immune diseases Extended indication Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Horizon Portfolio holder Mechanism of action Immunosuppression Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) . Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Primary completion date fase III OPTIC study in juni 2019, de extentiestudie OPTIC X loopt af in september 2020. Therapeutic value Current treatment options Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Resultaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 3 weeks Dosage per administration 10-20 mg/kg References NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Schildklier.nl Additional remarks Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteit score (CAS) die geïncludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathie behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling. Expected cost per patient per year Cost € < 130,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch Additional remarks Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de Verenigde Staten rond de $150.000 komt te liggen (~€130.000). Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks