Teprotumumab Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease) Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Teprotumumab Domein Chronische immuunziekten Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Chronische immuunziekten, overig Uitgebreide indicatie Graves' Orbitopathy (Thyroid Eye Disease) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Amgen Portfoliohouder Werkingsmechanisme Immunosuppressie Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Amgen heeft Horizon Therapeutics overgenomen. Human IgG1k monoclonaal antilichaam gericht tegen insulin-like growth factor-1 receptor (IGF-1R) . Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2024 Verwachte registratie Juli 2025 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Primary completion date fase 3 OPTIC study in juni 2019, de extensie studie OPTIC X loopt af in september 2020. Bij de FDA ingediend in 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Thyreostatica, riodioactief jodium, chirurgie. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Resultaten van een fase 2 klinische studie zijn erg veelbelovend. De fase 3 studie OPTIC heeft de primaire eindpunten gehaald. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 10-20 mg/kg Bronnen NCT03298867; NCT03461211; Smith et al. N Engl J Med 2017; 376:1748-1761; fabrikant Aanvullende opmerkingen De dosering is gebaseerd op het lichaamsgewicht van de patiënt en het eerste infuus start met 10mg/kg en 20mg/lg voor infuus twee tot en met acht. Teprotumumab komt beschikbaar in een vial van 5mg, wat betekent dat het aantal benodigde vials afhankelijk is van het gewicht van de patiënt. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Schildklier.nl Aanvullende opmerkingen Ongeveer 75.000 mensen hebben de ziekte van Graves, 20% daarvan heeft de oogaandoening Graves ophthalmopathie. Ongeveer 5% loopt het risico de oogziekte in ernstige vorm te ontwikkelen (3.750). Gezien de inclusiecriteria van de klinische studie zal het vooral gaan om deze laatste groep patiënten. Potentieel is dit dus een erg grote groep. Veel zal afhangen van de precieze indicatiestelling en is afhankelijk van de activiteit score (CAS) die geïncludeerd wordt en of alleen inflammatoire fase of ook fibrotische fase van de orbitopathie behandeld zal worden. Het is vooralsnog onduidelijk hoeveel patiënten hiervoor in aanmerking zullen komen, zeker gezien de mogelijke prijsstelling. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 130,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.fiercepharma.com/marketing/horizon-bulks-up-salesforce-ahead-750m-inflammatory-eye-drug-launch (1) fabrikant (2) Aanvullende opmerkingen Analisten schatten in dat de prijs voor een behandeling in de Verenigde Staten rond de $150.000 komt te liggen (ongeveer €130.000) (1) Prijs per vial (500mg) teprotumumab (2) Amerika: $16,382 Brazilie: $12,327.88 Saudi-Arabie: $16,865.30 Nog geen prijs bekend voor Europa. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen