Tezacaftor / ivacaftor Medicine 13 December 2018 Extended indication Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. Therapeutic value Possible added value Total cost € 5,950,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Tezacaftor / ivacaftor Domain Lung diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Cystic fibrosis Extended indication Cystische fibrose voor patiënten van 6 tot en met 11 jaar met met een dubbele F508del-mutatie of één F508del plus één van de volgende 14 mutaties: P67L, R117C, L206W, R352Q, A455E, D579G, 711+3A→G, S945L, S977F, R1070W, D1152H, 2789+5G→A, 3272-26A→G, 3849+10kbC→T. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Symkevi Manufacturer Vertex Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks In patienten met F508del mutatie. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date Expected Registration November 2019 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Geen vergelijkbare behandelopties bij deze leeftijdscategorie. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 30 - 40 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Nederlands Cyctic Fibrosis Stichting; GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) voor cystische fibrose patiënten van 6 tot en met 11 jaar Additional remarks Dit betreft patiënten naast de groep met een dubbele F508del-mutatie die op dit moment Orkambi gebruikt. Het aantal van 30-40 patiënten is een extrapolatie van de ingeschatte verhouding tussen Symkevi en Orkambi bij patiënten >12 jaar (140:498) en het aantal ingeschat voor Orkambi binnen deze leeftijdsgroep (124). Expected cost per patient per year Cost € 170,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Uitgaande van oorspronkelijke kosten Orkambi. Potential total cost per year Total cost € 5,950,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks