Tinlarebant Medicine 04 December 2025 Extended indication Tinlarebant monotherapy for treatment of type 1 Stargardtʼs disease in adolescents and adults up to 20 years of age. Therapeutic value No estimate possible yet Total cost € 102,000,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Tinlarebant Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Eye disorders Extended indication Tinlarebant monotherapy for treatment of type 1 Stargardtʼs disease in adolescents and adults up to 20 years of age. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Lin BioScience Portfolio holder Lin BioScience Mechanism of action Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Fabrikant: Lin BioScience. Retinol binding protein 4 (RBP4) antagonist Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity ATMP Submission date February 2026 Expected Registration March 2027 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Geen huidige behandeling. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Tinlarebant liet in een 24-maanden fase 2-studie een stabiele gezichtsscherpte en een duidelijke vertraging in retinale degeneratie zien bij Stargardt-patiënten. Het middel verlaagde daarbij effectief RBP4-spiegels. Een mogelijke bijwerking is nachtblindheid, doordat het inspeelt op de vitamine a cyclus. Er zijn in het verleden al vaker positieve fase 2 studies gezien voor veel behandelingen van retinale dystrofieën of RP waar de fase 3 studie faalde. Fase 3 resultaten dienen dus afgewacht te worden. Bij positieve resultaten van de fase 3 studie is de kans groot dat het een plek krijgt in de behandeling, aangezien er momenteel geen therapie is voor Stargardt. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 5 mg References NCT05244304 (DRAGON) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 1,200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References De ziekte van Stargardt. Nederlandse Oogonderzoek Stichting. 2025. Additional remarks In Nederland zijn er circa 1.200 patiënten met de ziekte van Stargardt. Expected cost per patient per year Cost € < 85,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References IHSI Additional remarks Potential total cost per year Total cost € 102,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks