Tinlarebant Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Tinlarebant monotherapy for treatment of type 1 Stargardtʼs disease in adolescents and adults up to 20 years of age. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 102,000,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tinlarebant Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Generiek middel G Hoofdindicatie Oogaandoeningen Uitgebreide indicatie Tinlarebant monotherapy for treatment of type 1 Stargardtʼs disease in adolescents and adults up to 20 years of age. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Lin BioScience Portfoliohouder Lin BioScience Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Werkingsmechanisme: Retinol binding protein 4 (RBP4) antagonist. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Indieningsdatum Juni 2026 Verwachte registratie Juni 2027 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen huidige behandeling. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Tinlarebant liet in een twaalf-maanden fase 2-studie een stabiele gezichtsscherpte en een duidelijke vertraging in retinale degeneratie zien bij Stargardt-patiënten. Het middel verlaagde daarbij effectief RBP4-spiegels. Een mogelijke bijwerking is nachtblindheid, doordat het inspeelt op de vitamine a cyclus. Er zijn in het verleden al vaker positieve fase 2 studies gezien voor veel behandelingen van retinale dystrofieën of RP waar de fase 3 studie faalde. Fase 3 resultaten dienen dus afgewacht te worden. Bij positieve resultaten van de fase 3 studie is de kans groot dat het een plek krijgt in de behandeling, aangezien er momenteel geen therapie is voor Stargardt. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening 5 mg Bronnen NCT05244304 (DRAGON) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 1,200 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen De ziekte van Stargardt. Nederlandse Oogonderzoek Stichting. 2025. Aanvullende opmerkingen In Nederland zijn er circa 1.200 patiënten met de ziekte van Stargardt. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 85,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen IHSI Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 102,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen