Tiratricol Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Treatment of children and adults with MCT8 deficiency (also called the Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS)) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Tiratricol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Treatment of children and adults with MCT8 deficiency (also called the Allan-Herndon-Dudley syndrome (AHDS)) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Emcitate Fabrikant Rare Thyroid Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Thyroid hormone receptor agonists. This medicine has a similar structure to and works in the same way as the thyroid hormone T3. The difference is that, unlike T3, it can enter developing nerve cells without the MCT8 transporter protein. This is expected to allow the medicine to enter nerve cells in patients with Allan-Herndon-Dudley syndrome, replacing the hormone that they cannot transport, and thereby allowing the nerves to develop properly and relieving symptoms of the disease. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum 2021 Verwachte registratie 2022 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT02396459, NCT02060474 Aanvullende opmerkingen All patients were treated with Triac (Téatrois tablets 350ug, Rare Thyroid Therapeutics) by individualized dose-escalation, following a pre-defined dose-escalation protocol. After the initial dose of Triac (350ug) was administered and no predefined dose-limiting toxicities were observed, the daily dose was increased progressively in 350ug steps, with a goal of attaining serum total T3 concentrations within the target range of 1·4-2·5 nmol per liter. The maintenance Triac dose was continued throughout the rest of the study period, but could be further adjusted according to the dose-escalation protocol if T3 concentrations were outside the target range during control visits. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orpha.net, erfelijkheid.nl Aanvullende opmerkingen Tot op heden werden minstens 132 families met 320 getroffen individuen met het Syndroom van Allan-Herndon-Dudley gerapporteerd in de literatuur (wereldwijd). In Nederland betreft dit hooguit enkele patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen