Tiratricol Geneesmiddel 08 juni 2021 Uitgebreide indicatie Emcitate is indicated for the treatment of peripheral thyrotoxicosis in patients with monocarboxylate transporter 8 (MCT8) deficiency (Allan-Herndon-Dudley Syndrome), from birth. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tiratricol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Emcitate is indicated for the treatment of peripheral thyrotoxicosis in patients with monocarboxylate transporter 8 (MCT8) deficiency (Allan-Herndon-Dudley Syndrome), from birth. Huidig specialité Dit betreft een hybride geneesmiddel. Het referentie product is niet meer op de markt. Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Emcitate Fabrikant Rare Thyroid Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Thyroid hormone receptor agonist. This medicine has a similar structure to and works in the same way as the thyroid hormone T3. The difference is that, unlike T3, it can enter developing nerve cells without the MCT8 transporter protein. This is expected to allow the medicine to enter nerve cells in patients with Allan-Herndon-Dudley syndrome, replacing the hormone that they cannot transport, and thereby allowing the nerves to develop properly and relieving symptoms of the disease. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum November 2023 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT02396459, NCT02060474 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10938520/pdf/JCRPE-16-1.pdf Aanvullende opmerkingen De Triac I trial toont normalisatie van T3 waarden. De resultaten van de Triac Trial II (NCT02396459) waarbij de neurologische ontwikkeling van jonge kinderen met MCT8 deficiëntie wordt onderzocht, worden verwacht in 2024 of 2025. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orpha.net, erfelijkheid.nl Aanvullende opmerkingen Tot op heden werden minstens 132 families met 320 getroffen individuen met het Syndroom van Allan-Herndon-Dudley gerapporteerd in de literatuur (wereldwijd). In Nederland betreft dit hooguit enkele patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen