Tiratricol Geneesmiddel 08 June 2021 Uitgebreide indicatie Emcitate is indicated for the treatment of peripheral thyrotoxicosis in patients with monocarboxylate transporter 8 (MCT8) deficiency (Allan-Herndon-Dudley Syndrome), from birth. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tiratricol Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Neurologie, overig Uitgebreide indicatie Emcitate is indicated for the treatment of peripheral thyrotoxicosis in patients with monocarboxylate transporter 8 (MCT8) deficiency (Allan-Herndon-Dudley Syndrome), from birth. Huidig specialité Dit betreft een hybride geneesmiddel. Het referentie product is niet meer op de markt. Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Emcitate Fabrikant Rare Thyroid Therapeutics Portfoliohouder Werkingsmechanisme Receptoragonist Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Agonist van de schildklierhormoonreceptor. Dit geneesmiddel heeft een vergelijkbare structuur als het schildklierhormoon T3 en werkt op dezelfde manier. Het verschil is dat het, in tegenstelling tot T3, zenuwcellen in ontwikkeling kan binnendringen zonder het MCT8-transporteiwit. Naar verwachting zal dit het geneesmiddel in staat stellen zenuwcellen binnen te dringen bij patiënten met het Allan-Herndon-Dudley-syndroom, het hormoon te vervangen dat ze niet kunnen transporteren, waardoor de zenuwen zich goed kunnen ontwikkelen en de symptomen van de ziekte worden verlicht. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum November 2023 Verwachte registratie Februari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Geen Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 2.2 jaar/jaren Toedieningsfrequentie 1 maal per dag Dosis per toediening Bronnen NCT02396459, NCT02060474 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC10938520/pdf/JCRPE-16-1.pdf Aanvullende opmerkingen De Triac I trial toont normalisatie van T3 waarden. De resultaten van de Triac Trial II (NCT02396459) waarbij de neurologische ontwikkeling van jonge kinderen met MCT8 deficiëntie wordt onderzocht, worden verwacht in 2024 of 2025. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen orpha.net, erfelijkheid.nl Aanvullende opmerkingen Tot op heden werden minstens 132 families met 320 getroffen individuen met het Syndroom van Allan-Herndon-Dudley gerapporteerd in de literatuur (wereldwijd). In Nederland betreft dit hooguit enkele patiënten. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen IHSI Aanvullende opmerkingen Er zijn geen gegeven bekend over de kosten in Nederland. In Duitsland zijn 60 tabletten van 350 µg gelijk aan €14.536,81. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen AdisInsight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen