Tisagenlecleucel-T Medicine 09 January 2018 Extended indication Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B-cel ALL. Therapeutic value Possible added value Total cost € 3,200,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Tisagenlecleucel-T Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Leukemia Extended indication Behandeling van pediatrische en jongvolwassen patiënten tot de leeftijd van 25 jaar met refractaire B-cel acute lymfoblastaire leukemie (ALL), of met een recidief na transplantatie of met een tweede of later recidief van B-cel ALL. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Kymriah Manufacturer Novartis Portfolio holder Mechanism of action CAR-T therapy Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks CAR-T therapie is een nieuwe cellulaire therapie waarbij de T-cellen van de patiënt genetisch worden gemodificeerd. De gemodificeerde CAR-T cellen prolifereren, herkennen de kankercellen beter en elimineren de kankercellen vervolgens. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date December 2017 Expected Registration August 2018 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP), PRIME. Positieve CHMP-opinie in juli 2018. Gergistreerd in augustus 2018. lopende sluisprocedure voor de indicaties ALL / DLBCL. Therapeutic value Current treatment options Stamceltransplantatie, chemotherapie Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation SKION protocol ALL-11: Treatment study protocol of the Dutch Childhood Oncology Group for children and adolescents (1-19 year) with newly diagnosed acute lymphoblastic leukemia Duration of treatment Average 1 day / days Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 1 dosis References Additional remarks Eénmalige infusie, Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP) gentherapie. Expected patient volume per year Patient volume < 10 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Fabrikant; expertopinie; Nederlands Vereniging voor Hematologie Additional remarks De fabrikant schat in dat er 6 patiënten vin aanmerking komen bij de huidige indicatie. De expert schat in dat dit er ongeveer 10 zullen zijn. De verwachting is dat de indicatie op termijn zal worden uitgebreid wat uiteindelijk kan leiden tot een stijging naar 120 (incidentie ALL 0-14 jaar) tot 200 (incidentie ALL alle leeftijden). Expected cost per patient per year Cost € 320,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks De lijstprijs is €320.000,00. Er is een sluisprocedure lopende voor de indicaties ALL / DLBCL om te komen tot een financieel arrangement. Potential total cost per year Total cost € 3,200,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use No Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Multiple Myeloma, Non-Hodgkin, adult r/r ALL en adult r/r CLL References Fabrikant Additional remarks Studies zijn in vroege fase en resultaten nog te prematuur. Other information Additional remarks