Tivanisiran Medicine 10 December 2019 Extended indication Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED) Therapeutic value Possible equal value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Tivanisiran Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Eye disorders Extended indication Moderate to Severe Dry Eye Disease (DED) Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Sylentis Portfolio holder Mechanism of action Antisense oligonucleotide Route of administration Ocular Therapeutical formulation Eye drops Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Fabrikant: Sylentis, S.A. HELIX; pijnsymptomen verbeterd. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2020 Expected Registration 2021 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks fase III studie afgerond in november 2018. Therapeutic value Current treatment options cyclosporine gtt; tacrolimus gtt, kunsttranen, steroid druppels, punctal plugs. Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase III trial genaamd HELIX werden de primary end goals niet gehaald. Er was geen significant verschil met andere kunsttranen. Tijdens de bijeenkomst van de Association for Research in Vision and Ophthalmology werd echter aangetoond dat de inflammatoire parameters lager zijn in combinatie met een reductie van oculaire pijn en tranen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 1 druppel van 11,25 mg/mL References HELIX, NCT03108664 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Prevalentie van enige vorm van DED is 7% in vrouwen en 4% in mannen. Prevalentie van ernstige DED is 2% - 5% (340.000 - 850.000 patiënten). De verwachting is dat tivanisiran gebruikt gaat worden door een deel van het huidig aantal gebruikers van kunsttranen (S01XA20: Kunsttranen en andere indifferente preparaten). Er wordt een klein patiëntvolume verwacht doordat tivanisiran geen meerwaarde heeft ten opzichte van de huidige behandelopties. Expected cost per patient per year Cost € 1,500.00 - 2,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Mogelijk vergelijkbaar met lifitegrast (€ 1.500 - € 2.000) Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References SPS, clinicaltrials.cov Additional remarks Geen fase 3 studies voor andere indicaties op dit moment. Other information Additional remarks