Tofacitinib Medicine 10 June 2020 Extended indication Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older. Therapeutic value Possible added value Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Tofacitinib Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Rheumatism Extended indication Treatment of active polyarticular course juvenile idiopathic arthritis patients 2 years of age and older. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xeljanz Manufacturer Pfizer Portfolio holder Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In enzymtesten remt tofacitinib JAK1, JAK2, JAK3 en in mindere mate TyK2. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date November 2020 Expected Registration November 2021 Orphan drug Unknown Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Datum indiening en verwachte registratie op basis van informatie van de fabrikant. Therapeutic value Current treatment options bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase drie studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 300 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References expertopinie; Additional remarks Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300 tot 500 patiënten bedragen. Expected cost per patient per year Cost References Fabrikant Additional remarks De prijsstelling zal niet vóór Q4 2021 beschikbaar zijn. De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Tofacitinib for Inflammatory Eye Disease References NCT03580343 Additional remarks Indicatieuitbreiding voor Uveitis. Other information Additional remarks