Tofacitinib Medicine 10 June 2020 Extended indication Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rheumatoid factor positive or negative polyarthritis and extended oligoarthritis), and juvenile psoriatic arthritis (PsA) in patients 2 years of age and older, who have responded inadequately to previous therapy with DMARDs. Tofacitinib can be given in combination with methotrexate (MTX) or as monotherapy in case of intolerance to MTX or where continued treatment with MTX is inappropriate. Therapeutic value Possible added value Total cost € 3,620,800.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Tofacitinib Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Rheumatism Extended indication Tofacitinib is indicated for the treatment of active polyarticular juvenile idiopathic arthritis (rheumatoid factor positive or negative polyarthritis and extended oligoarthritis), and juvenile psoriatic arthritis (PsA) in patients 2 years of age and older, who have responded inadequately to previous therapy with DMARDs. Tofacitinib can be given in combination with methotrexate (MTX) or as monotherapy in case of intolerance to MTX or where continued treatment with MTX is inappropriate. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xeljanz Manufacturer Pfizer Portfolio holder Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. In humane cellen remt tofacitinib preferentieel signaaltransductie door heterodimere cytokinereceptoren die JAK3 en/of JAK1 binden, met een functionele selectieve voorkeur boven cytokinereceptoren die signalen doorgeven via paren van JAK2. Toedieningsvorm: wordt aangeboden als tablet en drank. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP Unknown Submission date May 2020 Expected Registration August 2021 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in juni 2021. Betreft zowel een indicatie-uitbreiding als een nieuwe toedieningsvorm. Therapeutic value Current treatment options bDMARDs zoals etanercept, adalimumab en tocilizumab. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 3 studie toonde duidelijke effectiviteit aan ten opzichte van placebo. Daarnaast zal tofacitinib mogelijk eerder ingezet worden dan toculizumab in het geval van prikangst bij kinderen. Daarnaast is tofacitinib ook werkzaam tegen het ontstaan van uveitis bij patiënten met Juveniele Idiopathische Artritis. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 5 mg of dosering afhankelijk van lichaamsgewicht tot 40 kg References NCT02592434 Additional remarks 2 formuleringen: 5mg tablet en drank Expected patient volume per year Patient volume 300 - 500 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References expertopinie; Additional remarks Juvenile Idiopathic arthritis komt voor bij ongeveer 4.000 kinderen in Nederland met ongeveer 30-40 nieuwe gevallen per jaar. Het patiëntvolume zal 300-500 patiënten bedragen. Expected cost per patient per year Cost € 9,052.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant; Taxe 5/2021 Additional remarks AIP (exclusief BTW) Xeljanz 5mg 56 stuks: €694,22. Prijs per 5mg tablet = €12,40. Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg is voor patiënten zwaarder dan 40kg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 (730 tabletten*€12,40) bedragen. Er is nog geen indicatie voor de lijstprijs van de oral solution formulering. De lijstprijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare therapieën. Hierbij zal ook rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare behandelopties. De lijstprijs van de oral solution formulering zal per 1 januari 2022 worden gepubliceerd. Potential total cost per year Total cost € 3,620,800.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Ankylosing Spondylitis en dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties References fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks