Tofacitinib Medicine 08 December 2020 Extended indication Ankylosing Spondylitis Therapeutic value No judgement Total cost € 7,787,500.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Tofacitinib Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Rheumatism Extended indication Ankylosing Spondylitis Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xeljanz Manufacturer Pfizer Portfolio holder Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. Tofacitinib remt in humane cellen selectief JAK1 en JAK3 (afkomstig uit SmPC). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug No Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Fabrikant verwacht indiening eerste helft 2021 en registratie eerste helft 2022. Therapeutic value Current treatment options Na falen NSAID zijn TNFi of anti-IL17A geregistreerd voor deze indicatie. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 2 studie werd er duidelijk effectiviteit aangetoond ten opzicht van placebo. De fase 3 studie is nog niet gepubliceerd. De verwachting is dat patiënten die falen op anti-TNF medicatie eerst anti-IL17 therapie zullen ontvangen. Indien zij ook hier op falen zullen JAK-remmers worden ingezet, waaronder tofacitinib. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 5 mg References Fase 3 (NCT03502616); Fase 2 (NCT01786668) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 300 - 400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References ReumaNederland; Additional remarks Axiale spondyloartritis komt voor bij ongeveer 1 op de 200 mensen, dit zijn in Nederland ongeveer 95.000 mensen. De inschatting is dat ongeveer 3.000-4.000 patiënten anti-TNF medicatie krijgen. De verwachting is dat patiënten die falen op anti-TNF medicatie eerst anti-IL17 therapie zullen ontvangen en indien zij ook hier op falen tofacitinib ingezet zal worden. Dit zal neerkomen op zo'n 300-400 patiënten (ongeveer 10% van de biological gebruikers) per jaar die in aanmerking komen voor tofacitinib. Expected cost per patient per year Cost € 22,250.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References medicijnkosten.nl Additional remarks De prijs voor de tabletten: €33,22 per 5 mg tablet inclusief BTW. Op basis van 1 jaar behandeling 2 x per dag 5 mg, komt dat neer op 730 tabletten (zo'n €24.250 inclusief BTW en €22.250 exclusief BTW)). Potential total cost per year Total cost € 7,787,500.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties. References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks