Tofacitinib Medicine 08 December 2020 Extended indication Extension of indication for the treatment of adult patients with active ankylosing spondylitis (AS) who have responded inadequately to conventional therapy. Therapeutic value Possible added value for a subgroup Total cost € 3,168,200.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Tofacitinib Domain Chronic immune diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Rheumatism Extended indication Extension of indication for the treatment of adult patients with active ankylosing spondylitis (AS) who have responded inadequately to conventional therapy. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Xeljanz Manufacturer Pfizer Portfolio holder Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Tofacitinib is een krachtige, selectieve remmer van de JAK-familie. Tofacitinib remt in humane cellen selectief JAK1 en JAK3 (afkomstig uit SmPC). Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2021 Expected Registration December 2021 Orphan drug No Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP opinie ontvangen oktober 2021. Geregistreerd op 15 november 2021. Therapeutic value Current treatment options Na falen NSAID zijn TNFi of anti-IL17A de gebruikelijke opties, upadacitinib. Therapeutic value Possible added value for a subgroup This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In de fase 3 studie werd er duidelijk effectiviteit aangetoond ten opzicht van placebo. De verwachting is dat patiënten die falen op anti-TNF medicatie eerst anti-IL17 therapie zullen ontvangen. Indien zij ook hier op falen zullen JAK-remmers worden ingezet, waaronder tofacitinib. Upadacitinib is een andere JAK remmer welke reeds geregistreerd is voor SPA de keuze zal tussen deze twee zijn. Duration of treatment Frequency of administration 2 times a day Dosage per administration 5 mg References Fase 2 (NCT01786668) Fase 3 (NCT03502616); doi:10.1136/annrheumdis-2020-219601 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 300 - 400 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References ReumaNederland; Additional remarks Axiale spondyloartritis komt voor bij ongeveer 1 op de 200 mensen, dit zijn in Nederland ongeveer 95.000 mensen. De inschatting is dat ongeveer 3.000-4.000 patiënten anti-TNF medicatie krijgen. De verwachting is dat patiënten die falen op anti-TNF medicatie eerst anti-IL17 therapie zullen ontvangen en indien zij ook hier op falen tofacitinib ingezet zal worden. Dit zal neerkomen op zo'n 300-400 patiënten (ongeveer 10% van de biological gebruikers) per jaar die in aanmerking komen voor tofacitinib. Expected cost per patient per year Cost € 9,052.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Taxe 1/2022 Additional remarks De AIP (exclusief BTW) voor een verpakking van Xeljanz 5mg van 56 stuks is €694,22. De prijs per 5mg tablet is €12,40. Aangezien de behandelduur chronisch is en de aanbevolen dosering 2x daags 5mg zullen de kosten per patiënt per jaar maximaal €9.052 bedragen (730 tabletten*€12,40). Potential total cost per year Total cost € 3,168,200.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Dosering uitbreidingen voor verschillende indicaties. References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks