Tolebrutinib Geneesmiddel 03 december 2024 Uitgebreide indicatie Tolebrutinib monotherapy is indicated for the treatment of non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Tolebrutinib Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Tolebrutinib monotherapy is indicated for the treatment of non-relapsing secondary progressive multiple sclerosis Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tolebrutinib is an investigational brain-penetrant and bioactive Bruton’s tyrosine kinase (BTK) inhibitor that achieves CSF concentrations predicted to modulate B lymphocytes and microglial cells. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2025 Verwachte registratie Maart 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen De GEMINI studies voor de relapsing vormen van MS zijn in januari 2025 uit de pijplijn van Sanofi verwijderd wegens het niet halen van het primaire eindpunt. Dit record gaat over de non-relapsing vorm van MS indicatie. Verwachte registratie op basis van gemiddelde doorlooptijd van 13 maanden voor een nieuw middel. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alemtuzumab, cladribine, fingolimod, glatiramer,interferon bèta-1a, interferon bèta-1b, natalizumab, ocrelizumab, peginterferon bèta-1a, teriflunomide. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Er is een groep van 5 btk-remmers in ontwikkeling waarvan er twee in fase 3 zijn en vergeleken met teriflinumide komt geen voordeel uit voor tolebrutinib uit. Voor patiënten met secundair progressieve MS zonder relapses wordt er wel een duidelijk verschil gezien in voordeel van btk-remmers. Voor deze patiënten is er nu geen behandeling. Er is waarschijnlijk geen meerwaarde voor de MS relapsing remitting groep. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04411641 (HERCULES) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Multiple sclerose (MS). Hersenstichting. 2024 (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 36.200 patiënten bekend met multiple sclerose (1). De verwachting is dat het medicament een rol kan gaan spelen bij niet actieve secundair progressieve MS met EDSS 3 tot 6,5 (waarvoor geen siponimod). Vooralsnog is de inschatting dat er maximaal 2.000 patiënten in aanmerking zullen komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen PPMS Bronnen Currently in phase 3 clinical trial: NCT04458051 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen