Tolebrutinib Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Cenrifki is indicated for the treatment of adult patients with secondary progressive multiple sclerosis (SPMS) without relapses in the last 2 years Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Tolebrutinib Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Multiple sclerose Uitgebreide indicatie Cenrifki is indicated for the treatment of adult patients with secondary progressive multiple sclerosis (SPMS) without relapses in the last 2 years Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Cenrifki Fabrikant Sanofi Portfoliohouder Sanofi Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Tolebrutinib is een experimentele, bioactieve Bruton-tyrosinekinase (BTK)-remmer die de bloed-hersenbarrière kan passeren en concentraties in het hersenvocht bereikt waarvan wordt verwacht dat ze B-lymfocyten en microgliacellen moduleren. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Februari 2025 Verwachte registratie Juni 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Tolebrutinib liet in de GEMINI studies in relapsing vormen van MS geen statistisch significant verschil ten opzichte van teriflunomide zien in annualized relapse rates en haalde daarmee het primaire eindpunt van de studies niet. Dit record gaat echter over de non-relapsing vorm van MS indicatie. Positieve CHMP-opinie in april 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Alemtuzumab, cladribine, fingolimod, glatiramer,interferon bèta-1a, interferon bèta-1b, natalizumab, ocrelizumab, peginterferon bèta-1a, teriflunomide. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Er is een groep van 5 BTK-remmers in ontwikkeling waarvan er twee in fase 3 zijn en vergeleken met teriflinumide komt geen voordeel uit voor tolebrutinib uit. Voor patiënten met secundair progressieve MS zonder relapses wordt er wel een duidelijk verschil gezien in voordeel van BTK-remmers. Voor deze patiënten is er nu geen behandeling. Er is waarschijnlijk geen meerwaarde voor de MS relapsing remitting groep. Er zijn ook leverfunctiestoornissen gemeld. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04411641 (HERCULES); Expertopinie Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 2,000 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Multiple sclerose (MS). Hersenstichting. 2024 (1); Expertopinie (2) Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 36.200 patiënten bekend met multiple sclerose (1). De verwachting is dat het medicament een rol kan gaan spelen bij niet actieve secundair progressieve MS met EDSS 3 tot 6,5 (waarvoor geen siponimod). Vooralsnog is de inschatting dat er maximaal 2.000 patiënten in aanmerking zullen komen (2). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Er zijn nog geen kosten bekend. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Nee Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen PPMS Bronnen Currently in phase 3 clinical trial: NCT04458051 Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen