Tominersen Medicine 07 December 2022 Extended indication Huntington's disease Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Tominersen Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Huntington's disease Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Ionis Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intrathecal Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Additional remarks Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date 2023 Expected Registration 2024 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Er is momenteel geen genezende behandeling, alleen de symptomen kunnen worden bestreden. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Het is nog de vraag of dit geneesmiddel geregistreerd zal worden. In de klinische studies ging de behandelgroep sneller achteruit dan de placebogroep. Het probleem was met name dat de groep met een frequentere dosis meer klachten kreeg. Hierdoor is de studie in 2021 stopgezet. Onderzoek wordt nu weer doorgezet met een lagere dosering. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 8 weeks Dosage per administration References NCT03842969; NCT03761849 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 1,700 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References NHG (1); Additional remarks In Nederland zijn ongeveer 1.700 patiënten met Huntington's disease. Per jaar worden er ongeveer 60 patiënten nieuw gediagnosticeerd (1). Indien dit geneesmiddel op de markt komt zal het mogelijk eerst in een subgroep met een lagere ziektelast ingezet worden. Dit zal initieel de te behandelen groep beperken, maar tegelijkertijd aan alle incidente gevallen gegeven worden, mits een lage ziektelast. Dit hoeft op den duur niet te betekenen dat het te behandelen aantal patiënten per jaar lager zal zijn. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks