Toripalimab Geneesmiddel 06 June 2023 Uitgebreide indicatie Toripalimab combined with cisplatin and gemcitabine for the first-line treatment of patients with locally recurrent or metastatic nasopharyngeal carcinoma (“NPC”) Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 3,800,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Toripalimab Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Oncologie, overig Uitgebreide indicatie Toripalimab combined with cisplatin and gemcitabine for the first-line treatment of patients with locally recurrent or metastatic nasopharyngeal carcinoma (“NPC”) Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Shanghai Junshi Portfoliohouder Shanghai Junshi Werkingsmechanisme PD-1/PD-L1 remmer Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Injectie Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum December 2022 Verwachte registratie Februari 2024 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing In de interim PFS analyse werd een verbetering van de PFS gezien in de toripalimab arm vergeleken met de placebo arm: een mediane PFS van 11,7 versus 8 maanden, hazard ratio (HR) = 0,52 (95% confidence interval (CI): 0.36–0.74), P = 0.0003 (1). De data van de fase III studie is ook beschikbaar, JUPITER02. Op ASCO 23 werden de voorlopige OS data gepresenteerd: de mediane survival follow up was 30,1 maanden. Een significante verbetering van de OS werd gezien voor de patiënten die met toripalimab werden behandeld ten opzichte van placebo: HR = 0,63 (95% CI: 0.45-0.89), two-sided p = 0.0083. De mediane OS werd niet gehaald in de toripalimab arm en was 33,7 maanden in de placebo arm. De studie is echter in China uitgevoerd en het is nog de vraag of dit ook representatief is voor de Europese bevolking. Behandelduur Toedieningsfrequentie 1 maal per 3 weken Dosis per toediening 240 mg Bronnen NCT03581786, NCT02915432; Nature Medicine volume 27, pages 1536–1543 (2021) (1); Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 95 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen NKR 2021 (1) Aanvullende opmerkingen In 2021 waren er 95 patiënten met NPC (1). Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 30,000.00 - 50,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen GIP databank Aanvullende opmerkingen Mogelijk vergelijkbaar met andere PD1 remmers Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 3,800,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Ja Indicatieuitbreidingen Meedere fase 3 studies (zie AdisInsight), nu momenteel 3 indicaties opgenomen hiervan op de Horizonscan (NSCLC, NPC en ESCC) Bronnen Adis Insight Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen