Tovorafenib Geneesmiddel 03 December 2024 Uitgebreide indicatie Ojemda is indicated as monotherapy for the treatment of patients 6 months of age and older with paediatric low‑grade glioma (LGG) harbouring a BRAF fusion or rearrangement, or BRAF V600 mutation, who have progressed after one or more prior systemic therapies. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde Totale kosten € 8,124,400.00 Registratiefase Geregistreerd Product Werkzame stof Tovorafenib Domein Oncologie Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hersenkanker Uitgebreide indicatie Ojemda is indicated as monotherapy for the treatment of patients 6 months of age and older with paediatric low‑grade glioma (LGG) harbouring a BRAF fusion or rearrangement, or BRAF V600 mutation, who have progressed after one or more prior systemic therapies. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Ojemda Fabrikant Ipsen Portfoliohouder Ipsen Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen RAF inhibitor, twee toedieningsvormen: filmomhulde tabletten en een poeder voor orale suspensie (vloeistof) Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2025 Verwachte registratie April 2026 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Geregistreerd Vergoeding Geneesmiddelensluis Opgenomen in de sluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in februari 2026. Therapeutische waarde Huidige behandelopties De behandeling van pediatrische laaggradige gliomen is afhankelijk van locatie en grootte van glioom. Indien mogelijk vindt complete chirurgische resectie plaats. Echter, soms is resectie niet mogeljk of is incomplete resectie de enige optie. In dat geval kan een therapeutische behandeling nodig zijn (40% van de gevallen). Voor patienten met een BRAF V600E mutatie is dabrafenib/trametinib dan eerste keus. Voor patienten met een BRAF fusion of rearrangement is op dit moment geen gerichte behandeling beschikbaar (wel is deelname aan een studie een optie). Tovorafenib is een nieuwe behandelmogelijkheid voor patienten die met een BRAF fusie, rearrangement of BRAF V600 mutatie die niet meer reageren op andere systemische terapie. Voor patienten met een BRAFV600 is dabrafenib/trametinib geregistreerd. Tovarafenib kan worden ingezet indien een patient resistentie ontwikkeld of teveel toxiciteit ervaart bij behandeling met dabrafenib en trametinib. Voor patienten met een BRAF fusie of rearrangement wordt nu veelal chemotherapie ingezet. Tevens wordt in sommige gevallen trametinib gebruikt. Dit is echter niet geregistreerd en wordt op compassionate use basis ingezet. Tovorafenib kan bij deze patienten ingezet worden als chemotherapie of trametinib niet meer effectief is of niet wordt verdragen. Therapeutische waarde Mogelijk meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Behandelduur Mediaan 15.8 maand/maanden Toedieningsfrequentie 1 maal per week Dosis per toediening 380mg/m2 (maximaal 600mg) Bronnen NCT04775485 (FIREFLY-1) (1); Kilburn et al. Nat Med. 2024 (2). Aanvullende opmerkingen De aanbevolen dosering van OJEMDA is gebaseerd op basis van het lichaamsoppervlak (BSA) 380mg/m² oraal, eenmaal per week (de maximale aanbevolen dosering is 600mg oraal, eenmaal per week), met of zonder voedsel. De mediane behandelingsduur was 15,8 maanden (2). Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 19 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Declaratiedata (1); Ryall et al. Cancer Cell. 2021 (2). Aanvullende opmerkingen In 2024 waren er 37 gebruikers van bevacizumab voor recidief of refractair pediatrisch LGG (1). Bij 52% van de patiënten met een pediatrisch LGG komt een BRAF fusie of een BRAF V600 mutatie voor (2). Er komen maximaal 19 patiënten in aanmerking voor deze indicatie. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € < 427,600.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen Drugs.com. Geraadpl. op 1 april 2026 (1); ECB wisselkoers van 31 maart 2026 (2). Aanvullende opmerkingen De prijs van 24 tabletten van 100 mg is in de Verenigde Staten $37.812,89, oftewel $1.575,54 per tablet van 100 mg (1). Omgerekend is dit €1.370,27 (2). Bij een maximale dosering is wekelijks zes keer een tablet van 100 mg nodig. Dit is €427.524,41 per patiënt per jaar. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 8,124,400.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Hierbij is nog geen rekening gehouden met een stapeleffect in verband met de behandelduur die langer dan een jaar is. Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen