Treprostinil Medicine 13 December 2018 Extended indication Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery. Therapeutic value No judgement Total cost € 8,250,000.00 Registration phase Registered Product Active substance Treprostinil Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Other medication for cardiovascular diseases Extended indication Treatment of adults with chronic thromboembolic pulmonary hypertension (CTEPH) who cannot have surgery, and in patients whose CTEPH continues or has come back after surgery. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Treprostinil SciPharm Sàrl Manufacturer SciPharm Sàrl Portfolio holder Mechanism of action Vasodilator Route of administration Oral Therapeutical formulation Tablet Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Treprostinil diethanolamide is een vasodilator, synthetische analoog van prostacycline. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity New therapeutical formulation ATMP Unknown Submission date March 2019 Expected Registration April 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registered Reimbursement Medicine sluice Additional remarks De fabrikant heeft een eerdere registratieaanvraag in september 2018 teruggetrokken omdat het niet kon voldoen aan de vraag van de EMA om additionele data aan te leveren. Therapeutic value Current treatment options Treprostinil IV (Remodulin) Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Treprostinil zal naar verwachting niet veel voorgeschreven worden. Het gebruik zal zich beperken tot tertiaire centra. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References United Therapeutics Additional remarks De FREEDOM-EV trial heeft de primaire eindpunten gehaald. Expected patient volume per year Patient volume 55 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks De incidentie van CTEPH is 4-8 patiënten op 1 miljoen inwoners per jaar. In Nederland betekent dit jaarlijks 100 nieuwe gevallen, waarbij de hypothese is dat er onder-diagnostiek is. De algemene 2-jaars overleving in recente cohorten is ongeveer 80%-90%. Ongeveer 60% wordt geopereerd, 40% niet. Van alle operaties is 70%-80% succesvol met langdurige (bijna) normalisatie van de pulmonale druk. Overleving is slechter als operatie niet kan of lukt. Dit betekent dat er ongeveer 100 nieuwe gevallen per jaar zijn, waarvan er 40 niet geopereerd kunnen worden. Deze zouden in het indicatiegebied vallen - 60 van 100 worden wel geopereerd, maar van die 60 is dat in 45 succesvol. Dus 15 vallen mogelijk ook in indicatiegebied. Totaal per jaar leidt dit ongeveer 40 + 15 = 55 patiënten binnen dit indicatiegebied. Er zijn echter ook orale middelen die (enig) effect hebben op pulmonale druk en klachten. Het is nog de vraag wanneer treprostinil daadwerkelijk ingezet zal gaan worden. Expected cost per patient per year Cost € 150,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References GIPdatabank Additional remarks In 2016 werd er €150.720 vergoed per gebruiker. Potential total cost per year Total cost € 8,250,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Systemic sclerosis References EMA; Clinicaltrials.gov Additional remarks Orphan designation voor deze indicatie, momenteel bevinden studies zich in fase II. Other information Additional remarks