Treprostinil Geneesmiddel 04 December 2025 Uitgebreide indicatie Treprostinil monotherapy for treatment of idiopathic pulmonary fibrosis in adults over 40 years of age and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten € 783,850,000.00 Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Treprostinil Domein Longziekten algemeen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Longziekten, overig Uitgebreide indicatie Treprostinil monotherapy for treatment of idiopathic pulmonary fibrosis in adults over 40 years of age and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Tyvaso Fabrikant United Therapeutics Corporation Portfoliohouder Werkingsmechanisme Anders, zie opmerkingenveld Toedieningsweg Inhalatie Toedieningsvorm Aerosol Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Prostacycline-analoog Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid ATMP Nee Indieningsdatum Augustus 2026 Verwachte registratie September 2027 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Therapeutische waarde Huidige behandelopties Nintedanib, pirfinedone Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Geïnhaleerd treprostinil liet in eerdere kortdurende studies een verbetering van FVC en minder exacerbaties zien bij IPF‑patiënten, vooral bij aanwezigheid van pulmonale hypertensie, via werkingsmechanismen die verschillen van bestaande orale antifibrotica. Dit leidde tot twee fase‑3‑studies: TETON‑IPF en TETON‑PPF. De recent gepubliceerde TETON‑IPF‑data tonen een duidelijk tragere achteruitgang van FVC bij IPF‑patiënten behandeld met geïnhaleerd treprostinil bovenop standaard antifibrotica (pirfenidon en nintedanib), zonder aangetoond effect op de 1‑jaarsmortaliteit. Resultaten van TETON‑PPF zijn nog niet beschikbaar. Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen NCT04708782 (TETON-1); NCT05255991 (TETON-2); Nathan LRM 2021;9:1266-74; Nathan NEJM 11 March, 2026 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 3,000 - 3,100 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Longfonds Aanvullende opmerkingen Er zijn in Nederland zo’n 3.200 mensen met longfibrose, zowel mannen als vrouwen, meestal boven de vijftig jaar. Maar ook op jongere leeftijd kun je de ziekte krijgen. Bijna alle IPF-patiënten zijn boven de 40 jaar. Ongeveer 90 tot 95% komt in aanmerking. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 257,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen drugs.com/price-guide/tyvaso; tyvaso.com/pdf/TYVASO-PI.pdf Aanvullende opmerkingen Er is nog geen Nederlandse lijstprijs bekend. In de Verenigde Staten kost een verpakking van 28 ampules (2,9mL) $22.909,80. Op basis van een IHSI-inschatting komen de dagelijkse kosten uit op $818,20. Uitgaande van een toedieningsfrequentie van 4x per dag, zijn de totale kosten per patiënt per jaar ongeveer $300.000 (ofwel €257.000). Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 783,850,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Off-label gebruik Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen