Troriluzole Medicine 06 June 2023 Extended indication Spinocerebellar degeneration Therapeutic value No estimate possible yet Total cost Registration phase No registration expected Product Active substance Troriluzole Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Spinocerebellar degeneration Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Biohaven Portfolio holder Biohaven Mechanism of action Unknown Route of administration Oral Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Extramural (GVS) Centre of expertise Additional remarks Excitatory amino acid antagonist; Glutamate release inhibitor; Voltage-gated sodium channel inhibitor. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP No Submission date October 2023 Expected Registration Orphan drug Yes Registration phase No registration expected Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Teruggetrokken in april 2025. Therapeutic value Current treatment options Er bestaat geen behandeling die de ziekteprogressie bij SCA afremt. Therapeutic value No estimate possible yet This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation De fase 3 studie is afgerond, maar nog niet gepubliceerd. (n=213, SCA 1,2,3,6,7,8,10). Persberichten melden geen statistisch significant verschil in fSARA (modified functional Scale for the Assessment and Rating of Ataxia) score. Er werden wel significant minder valpartijen bij de ambulante patiënten geconstateerd. In een subgroep van SCA3 patiënten zonder loophulpmiddelen/rolstoel lijkt wel een significant verschil in fSARA. In een post-hoc analyse is er een effect op vallen te zien bij SCA3, maar het is niet duidelijk op wat voor manier dit is vastgesteld. Ook is er een post-hoc analyse gepubliceerd waarbij verbetering van gang wordt gerapporteerd bij Video-Based Kinematic Analysis. Onduidelijk is of dit een klinisch relevante uitkomst is. In conclusie is er vooralsnog weinig ondersteuning voor een mogelijke meerwaarde. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 200mg References NCT03701399 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 340 - 680 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References erfelijkheid.nl; Additional remarks Genetische cerebellaire ataxie omvat progressieve degeneratie van het cerebellum. Hun algemene prevalentie wordt geschat op 2 tot 4 gevallen per 100.000 mensen (1). SCA types 1,2,3,6,7,8,10 zijn geïncludeerd in de studie. Hieronder vallen de types die het meest voorkomen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks