Turoctocog alfa pegol Medicine 13 December 2018 Extended indication Hemofilie A Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Registration application pending Product Active substance Turoctocog alfa pegol Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Hemofilie A Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks A long acting recombinant factor VIII derivative. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2018 Expected Registration May 2019 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Therapeutic value Current treatment options Verschillende recombinante factor VIII eiwitten. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Beperkte meerwaarde verwacht. Het is een FVIII concentraat met een verlengde halfwaardetijd waardoor aantal injecties verminderd kan worden of bij gelijkblijvende injecties een hogere dalspiegel wordt bereikt. Aantal injecties kan mogelijk dalen van ongeveer 3x/week naar 2x/week. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Er zijn echter vele vergelijkbare producten dus moeilijk in te schatten wat omvang van dit middel wordt. Er is wel sprake van volledige substitutie van ene middel door andere middel. Totale volume patiënten verandert niet. Expected cost per patient per year Cost € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Additional remarks Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000,00-€520.000,00. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000,00 euro p.p.p.j. - €345.000,00 euro p.p.p.j. Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen. Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks