Turoctocog alfa pegol Medicine 13 December 2018 Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Therapeutic value Possible equal value Total cost € 8,645,000.00 Registration phase Registered and reimbursed Product Active substance Turoctocog alfa pegol Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Treatment and prophylaxis of bleeding in patients 12 years and above with haemophilia A (congenital factor VIII deficiency). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Esperoct Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Mechanism of action Coagulant Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks A long acting recombinant factor VIII derivative. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date February 2018 Expected Registration June 2019 Orphan drug Yes Registration phase Registered and reimbursed Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie april 2019. Geregistreerd in juni 2019. Therapeutic value Current treatment options Verschillende recombinante factor VIII eiwitten. Therapeutic value Possible equal value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Volledig vergelijkbaar met de reeds bestaande factor VIII concentraten. Door iets langere halfwaardetijd mogelijk iets minder frequente injecties, maar het voordeel is beperkt. Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume < 38 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Expertopinie Additional remarks Aantal patiënten is afhankelijk van het marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien de huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden, maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten). Expected cost per patient per year Cost € 110,000.00 - 345,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Medicijnkosten.nl (prijsberekening); farmacotherapeutisch kompas (behandelschema) Additional remarks Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa en behandelschema voor een patiënt van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000 -€520.000. De Nederlandse vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1.600 hemofiliepatiënten). De kosten voor rurioctocog alfa pegol worden geschat op €110.000 - €345.000 per patiënt per jaar. Verwacht wordt dat dit in dezelfde prijsrange zal komen te liggen. Potential total cost per year Total cost € 8,645,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks