Turoctocog alfa pegol Medicine 04 June 2024 Extended indication Extension of indication to include children below 12 years of age for treatment and prophylaxis of bleeding with haemophilia A for Esperoct, including previously untreated patients (PUPs). Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen Total cost Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Turoctocog alfa pegol Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion Indication extension IND Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Extension of indication to include children below 12 years of age for treatment and prophylaxis of bleeding with haemophilia A for Esperoct, including previously untreated patients (PUPs). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Esperoct Manufacturer Novo Nordisk Portfolio holder Novo Nordisk Mechanism of action Coagulant Route of administration Intravenous Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofiliebehandelcentra Additional remarks A long acting recombinant factor VIII derivative. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP No Submission date March 2024 Expected Registration January 2025 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie september 2024. Therapeutic value Current treatment options Therapeutic value Possibly no place in the treatment regimen This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Geen meerwaarde ten opzichte van bestaande longer-acting factor VIII-concentraten. Langetermijneffecten van de PEG groep in kinderen is onbekend (producten zonder PEG hebben deze onzekerheid niet). Door het gebruik van emicizumab in PUPs en de beschikbaarheid van non-PEG producten wordt er geen markt voor dit product gezien. Als alternatief voor emicizumab ligt efanesoctocog meer voor de hand (1). Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration References Expertopinie (1) Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Horizonscan Geneesmiddelen turoctocog alfa pegol (1). Additional remarks Aantal patiënten is afhankelijk van het marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien de huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden, maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten) (1). De indicatieuitbreiding naar <12 jaar zal een gering effect hebben op het verwacht patiëntvolume. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Unknown Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks