Turoctocog alfa pegol Geneesmiddel 04 June 2024 Uitgebreide indicatie Extension of indication to include children below 12 years of age for treatment and prophylaxis of bleeding with haemophilia A for Esperoct, including previously untreated patients (PUPs). Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling Totale kosten Registratiefase Positieve CHMP-opinie Product Werkzame stof Turoctocog alfa pegol Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Indicatieuitbreiding IND Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Extension of indication to include children below 12 years of age for treatment and prophylaxis of bleeding with haemophilia A for Esperoct, including previously untreated patients (PUPs). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Esperoct Fabrikant Novo Nordisk Portfoliohouder Novo Nordisk Werkingsmechanisme Stollingsfactor Toedieningsweg Intraveneus Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofiliebehandelcentra Aanvullende opmerkingen A long acting recombinant factor VIII derivative. Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Normaal traject Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Maart 2024 Verwachte registratie Januari 2025 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Positieve CHMP-opinie Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie september 2024. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Mogelijk geen plaats in de behandeling This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Geen meerwaarde ten opzichte van bestaande longer-acting factor VIII-concentraten. Langetermijneffecten van de PEG groep in kinderen is onbekend (producten zonder PEG hebben deze onzekerheid niet). Door het gebruik van emicizumab in PUPs en de beschikbaarheid van non-PEG producten wordt er geen markt voor dit product gezien. Als alternatief voor emicizumab ligt efanesoctocog meer voor de hand (1). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening Bronnen Expertopinie (1) Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen Horizonscan Geneesmiddelen turoctocog alfa pegol (1). Aanvullende opmerkingen Aantal patiënten is afhankelijk van het marktaandeel (totaal aantal patiënten met indicatie voor behandeling met dit product is ongeveer 750). Maar waarschijnlijk zal het marktaandeel zeer beperkt blijven en dan betreft het substitutie voor een ander factor VIII product. Gezien de huidige ontwikkelingen in het veld is de inschatting dat het marktaandeel laag zal blijven, zeker als emicizumab veel gebruikt gaat worden. Wanneer er echter een nieuwe ronde van centrale inkoop door de behandelcentra plaatsvindt kunnen er onverwachte verschuivingen optreden, maar de verwachting is dat het marktaandeel onder de 5% zal blijven (38 patiënten) (1). De indicatieuitbreiding naar <12 jaar zal een gering effect hebben op het verwacht patiëntvolume. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen