Umbralisib Medicine 10 June 2020 Extended indication With or without bendamustine in previously treated patients with NHL B-cell marginal zone lymphoma. Therapeutic value No judgement Total cost Registration phase Clinical trials Product Active substance Umbralisib Domain Oncology and Hematology Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Indolent non-Hodgkin’s lymphoma Extended indication With or without bendamustine in previously treated patients with NHL B-cell marginal zone lymphoma. Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer TG Therapeutics Portfolio holder Mechanism of action Serine / threonine kinase inhibitor Route of administration Oral Therapeutical formulation Unknown Budgetting framework Unknown Centre of expertise Additional remarks Dual inhibitor of PI3K delta and CK1 epsilon. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Unknown Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date 2021 Expected Registration 2022 Orphan drug Unknown Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Verwachte datum indiening en registratie op basis van estimated primary completion date van de fase 3 studie in mei 2021. Therapeutic value Current treatment options Anderen PI3K delta remmers, zoals bijvoorbeeld: duvelisib en idelalisib. Therapeutic value No judgement This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Er wordt verwacht dat umbralisimab een vergelijkbare werkzaamheid heeft als andere PI3K delta remmers maar veiliger en verdraagzamer is voor de patiënt. Echter wordt bendamustine op dit moment ook al in de eerste lijn gegeven. Duration of treatment Frequency of administration 1 times a day Dosage per administration 800mg References NCT02793583 Congresabstract ASCO 2019: https://ascopubs.org/doi/abs/10.1200/JCO.2019.37.15_suppl.7506 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Budget impact analyse van ibrutinib (Imbruvica) bij de behandeling van chronische lymfatische leukemie (patiënten zonder 17p of TP53 mutaties) Additional remarks Ongeveer 10% van de Non Hodgkin Lymfoom gevallen is een marginale zone lymfoom. In Nederland zijn er 3.000 nieuwe patiënten per jaar. Hiervan zijn dus ongeveer 300 patiënten met marginale zone lymfoom. Naar verwachting zal 50% hiervan op enig moment een tweedelijnsbehandeling ondergaan. Het patiëntvolume zal daardoor maximaal 150 patiënten bedragen. Echter worden er beperkte patiëntaantallen verwacht gezien concurrerende geneesmiddelen. Expected cost per patient per year Cost References Additional remarks Potential total cost per year Total cost Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions Yes Indication extensions Chronic Lymphocytic Leukemia References NCT03801525 Additional remarks Other information Additional remarks