Valiltramiprosate Geneesmiddel 03 juni 2025 Uitgebreide indicatie Valiltramiprosate monotherapy for treatment of homozygous APOE4/4 genotype Early onset Alzheimer's disease in adults over 50 years of age and elderly. Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Valiltramiprosate Domein Neurologische aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Dementie Uitgebreide indicatie Valiltramiprosate monotherapy for treatment of homozygous APOE4/4 genotype Early onset Alzheimer's disease in adults over 50 years of age and elderly. Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant Alzheon Portfoliohouder Werkingsmechanisme Onbekend Toedieningsweg Oraal Toedieningsvorm Tablet Bekostigingskader Extramuraal (GVS) Expertisecentrum Aanvullende opmerkingen Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Onbekend Bijzonderheid Onbekend ATMP Nee Indieningsdatum Juni 2025 Verwachte registratie Juli 2026 Weesgeneesmiddel Nee Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen Verwachte registratie op basis van de primary completion datum. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 265mg tweemaal daags Bronnen NCT04770220; NCT06304883 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 11.400 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen 1-http://www.levenmetalzheimer.nl/content/alzheimer/feiten-cijfers.asp; 2- Declaratiedata 2020 (geëxtrapoleerd naar 2022); 3-Yuan J, et al. (2021) J Alzheimers Dis. 2021; doi: 4- APOE4 homozygosity represents a distinct genetic form of Alzheimer’s disease. Juan Fortea et all . 3 November 2023. Aanvullende opmerkingen In Nederland hebben 270.000 mensen dementie. Hiervan hebben 160.000 tot 190.000 mensen de ziekte van Alzheimer (maximaal 70%) (1). Hiervan is 80% tussen 50 en 90 jaar (2). Er zijn ongeveer net zoveel mensen met MCI (mild cognitive impairment)(3). 50% van de mensen met alzheimer heeft bij diagnose lichte alzheimer (76.000) (3). Van de algemene populatie is 15% homozygoot voor het APOE4 gen, maar bij mensen met Alzheimer komt dit in 15% van de gevallen voor(4). Als we uitgaan van 15% van de patiënten met lichte alzheimer zullen er mogelijk 11.400 patiënten in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen Aanvullende opmerkingen Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen