Valoctocogene roxaparvovec Geneesmiddel 13 December 2018 Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5). Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten € 162,000,000.00 Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Product Werkzame stof Valoctocogene roxaparvovec Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5). Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BioMarin Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum November 2020 Verwachte registratie December 2021 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Registratieaanvraag in behandeling Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen BioMarin geeft in een persbericht aan dat het de top-line results van de GENEr8-1 studie voldoende acht voor een indiening bij de FDA. De verwachte registratie is in Q3/4 2020. Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Onderbouwing Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 4E13 vg/kg of 6E13 vg/kg Bronnen NCT03392974, NCT03370913 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 70 - 110 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expert opinie Aanvullende opmerkingen Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige/matig ernstige hemofilie A in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus aantal is lager dan genoemde 725, inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 1,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. Bronnen https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX Aanvullende opmerkingen Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 162,000,000.00 Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen