Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270) Medicine 13 December 2018 Extended indication Treatment of haemophilia A Therapeutic value Possible added value Total cost € 67,500,000.00 Registration phase Clinical trials Product Active substance Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270) Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Treatment of haemophilia A Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer BioMarin Portfolio holder Mechanism of action Unknown Route of administration Unknown Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date 2019 Expected Registration 2020 Orphan drug Yes Registration phase Clinical trials Reimbursement Medicine sluice Additional remarks PRIME, ATMP Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn). Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 4E13 vg/kg of 6E13 vg/kg References NCT03392974, NCT03370913 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 70 - 110 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References expert opinie Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige/matig ernstige hemofilie A in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus aantal is lager dan genoemde 725, inschatting: zo'n 10% - 15% zal in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost € 500,000.00 - 1,000,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References expert opinie Additional remarks Glybera, de eerste gentherapie die in Europa op de markt werd gebracht kostte zo'n 1 mln. euro per patiënt per jaar. Mogelijk gaat dit geneesmiddel een prijs krijgen richting de 1 mln. euro. Inschatting: 0,5 mln. - 1 mln. euro. Potential total cost per year Total cost € 67,500,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks