Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270) Geneesmiddel 13 december 2018 Uitgebreide indicatie Treatment of haemophilia A Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Totale kosten Registratiefase Klinische studies Product Werkzame stof Valoctocogene roxaparvovec (BMN 270) Domein Cardiovasculaire aandoeningen Reden van opname Nieuw middel (specialité) Hoofdindicatie Hemostase bevorderende medicatie Uitgebreide indicatie Treatment of haemophilia A Huidig specialité Reeds beschikbare biosimilars/generieken Merknaam Fabrikant BioMarin Portfoliohouder Werkingsmechanisme Gentherapie Toedieningsweg Onbekend Toedieningsvorm Infuus Bekostigingskader Intramuraal (MSZ) Expertisecentrum Hemofilie Behandel Centra Aanvullende opmerkingen Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene Registratie Registratieroute Centraal (EMA) Type traject Versnelde beoordeling Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME) ATMP Onbekend Indieningsdatum 2019 Verwachte registratie 2020 Weesgeneesmiddel Ja Registratiefase Klinische studies Vergoeding Geneesmiddelensluis Aanvullende opmerkingen PRIME, ATMP Therapeutische waarde Huidige behandelopties Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Therapeutische waarde Mogelijke meerwaarde Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Na succesvolle gentherapie is er geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn). Behandelduur Toedieningsfrequentie Dosis per toediening 4E13 vg/kg of 6E13 vg/kg Bronnen NCT03392974, NCT03370913 Aanvullende opmerkingen Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume 70 - 110 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Maximaal patiëntvolume voor sluis Bronnen expert opinie Aanvullende opmerkingen Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten met ernstige/matig ernstige hemofilie A in aanmerking, alleen patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten niet besmet met hepatitis B of C. Dus aantal is lager dan genoemde 725, inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten Bronnen expert opinie Aanvullende opmerkingen Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2-3 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8-2,7 miljoen. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten Totale kosten voor sluis Aanvullende opmerkingen Off-label gebruik Indicatieuitbreidingen Onbekend Indicaties off-label gebruik Bronnen Aanvullende opmerkingen Indicatieuitbreiding Indicatieuitbreidingen Nee Indicatieuitbreidingen Bronnen Aanvullende opmerkingen Overige informatie Aanvullende opmerkingen