Valoctocogene roxaparvovec Medicine 13 December 2018 Extended indication Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5). Therapeutic value Possible added value Total cost € 162,000,000.00 Registration phase Registration application pending Product Active substance Valoctocogene roxaparvovec Domain Cardiovascular diseases Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Hemostasis promoting medication Extended indication Indicated for the treatment of severe haemophilia A (congenital factor VIII deficiency) in adult patients without detectable antibodies to adeno associated virus serotype 5 (AAV5). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Manufacturer BioMarin Portfolio holder Mechanism of action Gene therapy Route of administration Unknown Therapeutical formulation Intravenous drip Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra Additional remarks Adeno-associated viral vector serotype 5 containing a B-domain deleted variant of human coagulation factor VIII gene. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Accelerated assessment Particularity New medicine with Priority Medicines (PRIME) ATMP Unknown Submission date January 2020 Expected Registration September 2020 Orphan drug Yes Registration phase Registration application pending Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Dit geneesmiddel is geclassificeerd als een ATMP. BioMarin geeft in een persbericht aan dat het de top-line results van de GENEr8-1 studie voldoende acht voor een indiening bij de FDA. Therapeutic value Current treatment options Huidige behandeling bestaat uit intraveneus stollingsfactor VIII concentraat (uit plasma bereid of recombinant). Er zijn producten met standaard en verlengde halfwaardetijd. Emicizumab Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation Na succesvolle gentherapie is er mogelijk geen noodzaak meer tot profylactische onderhoudsbehandeling met factor VIII concentraat. Er is nog wel factor VIII concentraat nodig bij bloedingen of operaties (tenzij de met gentherapie bereikte factor VIII niveaus zeer hoog zijn). Duration of treatment Frequency of administration Dosage per administration 6E13 vg/kg References NCT03392974, NCT03370913 Additional remarks Expected patient volume per year Patient volume 70 - 110 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References expert opinie Additional remarks Maximaal aantal patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Vooralsnog komen alleen patiënten de volgende patiënten in aanmerking; met ernstige/matig ernstige hemofilie A, patiënten die volwassen zijn, patiënten die in verleden geen remmende antistoffen tegen factor VIII hebben gehad, patiënten die geen antistoffen hebben tegen de vector AAV-5, patiënten die niet besmet zijn met hepatitis B of C. Het aantal is dus lager dan de genoemde 725. Inschatting: zo'n 10% -15% zal in aanmerking komen. Expected cost per patient per year Cost € 1,800,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References https://www.reuters.com/article/us-biomarin-pharma-study/biomarin-says-data-shows-hemophilia-gene-therapy-effects-could-wane-idUSKCN1SY2IX Additional remarks Biomarin geeft aan dat de prijs mogelijk $2 miljoen zou kunnen bedragen. Dit komt neer op ongeveer €1,8 miljoen. Potential total cost per year Total cost € 162,000,000.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Additional remarks Other information Additional remarks